Co musisz wiedzieć?

• Naukowcy opracowali potencjalną nową terapię glejaka wielopostaciowego (GBM) – najbardziej agresywnego nowotworu mózgu.
• Odkrycie opisano w prestiżowym czasopiśmie „Science Translational Medicine”.
• Nowa cząsteczka okazała się skuteczna w badaniach na myszach, bez widocznych skutków ubocznych.
• Terapia celuje w gen AVIL, od którego komórki glejaka są wyjątkowo zależne, a który rzadko występuje w zdrowej tkance mózgu.

Najgroźniejszy nowotwór pod lupą naukowców

Glejak wielopostaciowy to szybko rozwijająca się, prawie zawsze śmiertelna postać raka mózgu. Typowy czas przeżycia po diagnozie wynosi około 15 miesięcy, a każdego roku diagnozuje się go u ponad 14 000 Amerykanów. Leczenie jest głównie operacyjne, ale sposób, w jaki rak rozmnaża się w mózgu, utrudnia jego usunięcie. Inne metody leczenia obejmują chemioterapię i radioterapię, które wydłużają przeżycie tylko o kilka miesięcy. Metody te mogą jednak znacząco wpływać na jakość życia, dlatego niektórzy pacjenci całkowicie rezygnują z leczenia.

„Glejak wielopostaciowy to wyniszczająca choroba. Praktycznie nie ma skutecznej terapii”

– powiedział dr Hui Li z University of Virginia (Stany Zjednoczone). „Nowością jest to, że celujemy w białko, od którego komórki GBM są w wyjątkowy sposób zależne, i możemy to zrobić za pomocą małej cząsteczki, która wykazuje wyraźną aktywność in vivo. Według naszej wiedzy ta ścieżka nie była wcześniej wykorzystywana w terapii” - zwrócił uwagę.

Wcześniej, w roku 2020, dr Hui Li odkrył onkogen, zmutowany gen AVIL odpowiedzialny za glejaka wielopostaciowego. Teraz zidentyfikował małą cząsteczkę, która zablokowała aktywność genu zarówno w hodowlach komórkowych, jak i u myszy laboratoryjnych. U myszy cząsteczka okazała się skuteczna bez szkodliwych skutków ubocznych.

Oczywiście ewentualne zastosowanie tej cząsteczki w leczeniu ludzi wymaga dalszych badań, jednak wyniki są jak dotąd obiecujące.

Gen AVIL zazwyczaj pomaga komórkom utrzymać ich rozmiar i kształt. Jeśli jednak pod wpływem różnych czynników jego aktywność zostanie nadmiernie zwiększona, powoduje to powstawanie i rozprzestrzenianie się komórek nowotworowych. Białko produkowane przez ten gen występuje rzadko w zdrowym mózgu, ale obficie u pacjentów z glejakiem wielopostaciowym.

Jak wykazały wcześniejsze badania, zablokowanie aktywności genu może całkowicie zniszczyć komórki glejaka u myszy laboratoryjnych, bez wpływu na zdrowe komórki. Jednak metoda nie nadawała się do stosowania u ludzi, dlatego rozpoczęto poszukiwania cząsteczki, która mogłaby powstrzymać szkodliwe działanie genu.

• Wyłączenia prądu. Ważny komunikat dla mieszkańców Dolnego Śląska
• Pogoda na najbliższe dni. IMGW wydał komunikat
• Pilne doniesienia z granicy. Jest komunikat Straży Granicznej
• Ziobro zadzwonił na numer z listu gończego. Tego nikt się nie spodziewał
• Wyłączenia prądu. Ważny komunikat dla mieszkańców Małopolski
• Komunikat dla mieszkańców Warszawy
• Komunikat dla mieszkańców woj. kujawsko-pomorskiego
• Burza w sieci po ceremonii otwarcia igrzysk. Tak TVP potraktowała Karola Nawrockiego

Pojawiła się obiecująca terapia

Naukowcy zastosowali technikę zwaną „wysokoprzepustowym badaniem przesiewowym”, aby szybko i skutecznie ocenić wiele związków pod kątem ich potencjału do blokowania aktywności AVIL. Odkryta przez nich cząsteczka wydaje się oddziaływać tylko na komórki nowotworowe, oszczędzając zdrową tkankę mózgową. Co więcej, cząsteczka ta może przenikać barierę krew-mózg, która uniemożliwia dostęp wielu potencjalnym lekom na choroby neurologiczne. Związek ten mógłby być przyjmowany doustnie, jak każdy inny lek na receptę.

Zanim jednak potencjalny lek będzie dostępny dla pacjentów, konieczne są dalsze badania w celu optymalizacji cząsteczki pod kątem zastosowania u ludzi. Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, powstały lek zostanie następnie poddany szeroko zakrojonym testom na ochotnikach, zanim Federalna Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zdecyduje, czy jest on wystarczająco bezpieczny i skuteczny, aby można go było oferować jako leczenie.

„Pacjenci z GBM rozpaczliwie potrzebują lepszych opcji. Standardowa terapia nie zmieniła się zasadniczo od dziesięcioleci, a przeżywalność pozostaje niska” – zaznaczył Li. „Naszym celem jest wprowadzenie do kliniki zupełnie nowego mechanizmu działania – takiego, który ukierunkowuje się na podstawową lukę w biologii glejaka wielopostaciowego” - dodał.